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Una esperanza para los enfermos de ‘piel de mariposa’: un injerto de piel modificado podria aliviar su situacion

Andy Posted On 24/06/2025
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Los injertos de piel modificados geneticamente a partir de las propias celulas del paciente pueden reparar heridas persistentes en personas con una enfermedad dermatologica extremadamente dolorosa, la epidermolisis bullosa distrofica grave, tambien conocida como ‘piel de mariposa’.

Se trata de la principal conclusion de un ensayo clinico en fase III realizado con 11 voluntarios y dirigido por Stanford Medicine. En el, los investigadores demostraron que los pacientes con esta enfermedad rara experimentaron una curacion significativamente mejor, menos dolor y menos picazon en las heridas tratadas con estos injertos modificados, en comparacion con las practicas de cuidado habituales.

“Con nuestra novedosa tecnica de terapia genica -descrita en la revista The Lancet-, hemos tratado con exito las heridas mas dificiles de curar, que solian ser tambien las mas dolorosas para estos pacientes“, resume en un comunicado Jean Tang, autora principal del estudio y cientifica del hospital infantil Lucile Packard de Stanford.

Cuando incluso bañarse es doloroso

La epidermolisis bullosa distrofica, un tipo de epidermolisis bullosa, es muy poco frecuente. Los que la padecen tienen un defecto en el gen del colageno VII, una proteina que normalmente mantiene unida la piel (sin esta “grapa” molecular, las capas de la piel se separan ante la mas minima friccion, incluso con un ligero roce).

Las heridas son propensas a infectarse e incluso bañarse es doloroso. A lo largo de su vida, los pacientes corren un alto riesgo de padecer cancer de piel.

Para llevar a cabo este ensayo, los investigadores cultivaron individualmente los injertos de piel para cada paciente -todos ellos con al menos 6 años de edad-.


Muchos pacientes no responden bien a la quimioterapia, pero si que sufren los efectos secundarios.

Para ello, primero tomaron una pequeña biopsia de piel no lesionada, que luego se llevaron al laboratorio, donde utilizaron un retrovirus para introducir una version corregida del gen del colageno VII, COL7AI, en las celulas de la piel.

Las celulas modificadas geneticamente se cultivaron en laminas de piel, cada una del tamaño aproximado de una tarjeta de credito. La preparacion de los injertos duro unos 25 dias, tras los cuales un cirujano plastico suturo la piel modificada geneticamente a la herida.

El 81% de las heridas estaban cicatrizadas

Segun los resultados, a las 24 semanas despues del injerto, el 81 % de las heridas tratadas estaban cicatrizadas al menos a la mitad, en comparacion con el 16 % de las heridas control.

En ese mismo momento, el 16 % de las heridas con injertos habia cicatrizado completamente, en comparacion con ninguna de las control.


Hay una serie de sintomas comunes en los enfermos terminales.

Ademas, los informes de los pacientes sobre el dolor, el picor y la formacion de ampollas fueron mejores en las zonas injertadas que en las heridas de control. Los injertos fueron seguros y los efectos adversos experimentados no fueron graves, segun los cientificos.

Una esperanza para los enfermos de'piel de mariposa': un injerto de piel modificado podria aliviar su situacion

Fuente: www.mmmedicalpr.com

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