Un nuevo farmaco es capaz de actuar directamente contra una causa del alzheimer
El alzheimer, que afecta a en torno a un millon de personas en España en la actualidad, es una enfermedad compleja y misteriosa cuyos mecanismos aun no comprendemos plenamente. Desconocemos, por ejemplo, por que se desarrolla, o el alcance del papel que cumplen diferentes factores como la genetica. Lo que si sabemos es que una de sus caracteristicas clave es la aparicion en el tejido cerebral de una serie de agregaciones anormales de proteinas, llamadas placas de beta-amiloide y ovillos de tau.
Ahora, un equipo internacional de investigadores coordinado por la Universidad de Lancaster ha presentado un farmaco novedoso, que segun explican en el medio academico Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association actua sobre las dos principales alteraciones que promueven la agregacion de la proteina tau.
Un inhibidor de peptidos
La proteina tau se produce en nuestro tejido nervioso de manera natura, y en condiciones normales cumple con funciones importantes para mantener la funcion de las neuronas. No obstante, en los pacientes con alzheimer y algunas otras formas de demencia aparece una forma defectuosa de la proteina, que se aglutina hasta formar una especie de fibrillas retorcidas que a su vez se agregan en los tejidos cerebrales dando lugar a lo que conocemos como ovillos de tau.
Junto con la aparicion de ‘placas’ de otra proteina defectuosa, la beta-amiloide, los ovillos de tau en el tejido nervioso son una de las caracteristicas fundamentales del alzheimer. Aunque no sabemos con certeza si la aparicion de estas anomalias es la causa de las enfermedades neurodegenerativas (o, por ejemplo, una consecuencia colateral de otro mecanismo desconocido), ambas se han convertido en un objetivo preferente para las posibles terapias contra el alzheimer, ya que se tratan del rasgo fisiologico mas prominente de la enfermedad.
Este nuevo farmaco, que hasta el momento se ha probado solo en cultivos celulares y en modelos animales de mosca de la fruta, es un inhibidor de peptidos (moleculas formadas por dos o mas aminoacidos; estos ultimos, a su vez, son los ‘bloques’ de los que estan formados las proteinas) llamado RI-AG03. Lo que hace, concretamente, es bloquear de manera muy especifica las dos regiones de la molecula tau que, en las personas con la patologia, son las que suelen producir la agregacion anormal.
Un tratamiento mas especifico y seguro
Este enfoque tiene la ventaja de ser mas especifico que otras opciones que se han venido desarrollando en los ultimos años, lo que posiblemente aumente el perfil de seguridad del farmaco y reduzca la incidencia de efectos adversos. Precisamente, algunos de los inhibidores de la agregacion desarrollados hasta ahora habian causado problemas porque interferian con las funciones de otras proteinas importantes de nuestro cuerpo.
En los modelos de moscas con ovillos de tau (diseñados artificialmente), el farmaco logro suprimir el proceso neurodegenerativo y alargar la esperanza de vida en dos semanas (lo que, teniendo en cuenta la duracion habitual de la vida de estos insectos, es una cantidad mas que significativa). Al observar sus tejidos cerebrales, se encontro que efectivamente la cantidad de fibrillas de tau era muy inferior a las contrapartes que no recibian el tratamiento.
La mejoria, ademas, era dependiente de la dosis de medicamento recibida. Todos estos hallazgos se replicaron posteriormente en cultivos de celulas cerebrales humanas, con lo que se comprobo que los beneficios no son exclusivos de los insectos.
Proximos pasos hasta llevarlo a las personas
El tratamiento, detallan los autores, debera aun pasar por varias fases antes de llegar a su uso clinico. Concretamente, los investigadores planean probarlo proximamente en modelos de raton y despues emprender ensayos clinicos sobre seres humanos.
Lo prometedor es que se trata de un enfoque nuevo y diferente, mucho mas preciso y dirigido y que podria lograr buenos resultados con un menor riesgo de efectos secundarios toxicos.
La terapia se encuentra pues en sus primeras fases de desarrollo, y queda comprobar hasta que punto es eficaz y segura en seres humanos reales. No obstante, se suma a los cada vez mas desarrollos que se estan realizando en el campo de la investigacion contra la demencia y nos acerca un paso mas a ser capaces de combatirla con herramientas artificiales.
Referencias
Anthony Aggidis, George Devitt, Yongrui Zhang Shreyasi Chatterjee, David Townsend, Nigel J. Fullwood, Eva Ruiz Ortega Airi Tarutani, Masato Hasegawa, Amber Cooper. A novel peptide-based tau aggregation inhibitor as a potential therapeutic for Alzheimer’s disease and other tauopathies. Alzheimer’s & Dementia: The Journal of the Alzheimer’s Association (2024). DOI: https://doi.org/10.1002/alz.14246
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Fuente: www.mmmedicalpr.com